Редкие медпрепараты, лекарства

Лечение пациентов с редкими заболеваниями связано с использованием ряда лекарственных препаратов, которые тоже можно назвать «редкими». В англоязычном варианте для подобных лекарственных средств используется определение «сиротские лекарства» – «orphan drugs» («orphan» – сирота). Производство таких лекарств невыгодно с коммерческой точки зрения, и их распространение не укладывается в общие правила рынка потребителей.

Процесс, начинающийся с открытия какого-либо нового химического соединения или выделения активного биологического вещества, и заканчивающийся выпуском нового лекарственного препарата, поступающего в продажу, имеет несколько особенностей. Во-первых, он занимает довольно много времени – в среднем около 10 лет, во-вторых, он дорогой – оценивается в десятки миллионов евро, и, в-третьих, это трудно предсказуемый процесс – в среднем из 10 тестируемых молекул только одна будет иметь терапевтический эффект.

Если учитывать эти факторы, то становится очевидным, что продажа лекарственных препаратов, необходимых для лечения относительно небольшого числа людей, не может компенсировать затраты на их разработку и внедрение. В случае же, если цены на эти лекарства будут достаточно высокими, чтобы эти затраты оправдать, для самих пациентов эти лекарства будут абсолютно недоступны. Таким образом, «редкие медпрепараты» можно определить как лекарства, которые необходимы в здравоохранении, но в которых, по экономическим расчетам, не заинтересована фармакологическая индустрия.

Лекарства, предназначенные для лечения редких болезней. Эти препараты разрабатываются для лечения пациентов с тяжелыми заболеваниями, для которых до сих пор не существует терапии вообще или не существует эффективной терапии. Такие болезни встречаются у небольшой части населения, как правило, у новорожденных или в младенческом возрасте. На сегодняшний день в мире насчитывается от 4000 до 5000 редких заболеваний, для которых нет никакой терапии. В Европе насчитывается 25-30 миллионов человек с такими заболеваниями.